编者按：2026年欧洲血液学会（EHA）年会将于6月11-14日在瑞典斯德哥尔摩举办，作为全球血液肿瘤领域顶级学术盛会，汇集全球血液病顶尖专家，集中发布细胞治疗、靶向新药等前沿临床数据。本届EHA大会上，由陆道培医院魏志杰教授、朱会丽教授带来的一项单中心大样本回顾性研究以摘要（PS1501）形式亮相。
研究证实，在清髓性预处理方案基础上加用马法兰或噻替哌的强化清髓方案，可显著改善移植前状态≥CR2 的复发儿童急性淋巴细胞白血病患者的长期生存结局，为该类患者的异基因造血干细胞移植预处理方案优化提供了重要的中国本土循证医学证据。
报告类型：EHA摘要（PS1501）
原文标题：MYELOABLATIVE CONDITIONING REGIMENS CONTAINING MELPHALAN OR THIOTEPA IMPROVE SURVIVAL OUTCOMES OF ALLO-HSCT IN CHILDREN WITH RELAPSED ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA
中文标题：含马法兰或噻替哌的预处理方案提高儿童复发急性淋巴细胞白血病异基因造血干细胞移植的生存率
研究背景
对于首次早期复发、二次及多次复发的儿童急性淋巴细胞白血病患者，即便接受异基因造血干细胞移植，整体预后仍不理想。在清髓预处理方案中联合噻替哌或马法兰，可提升抗白血病作用与药物组织穿透性，进而降低异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后的复发风险。
研究方法
回顾分析陆道培医院院2019年7月1日至2024年09月30日进行异基因造血干细胞移植的258例复发儿童急性淋巴细胞白血病患者，移植前状态≥CR2。
预处理方案：均为清髓性方案，其中195例患者以全身照射（TBI）为基础，63例患者以白消安为基础。为强化抗白血病效果、降低移植后复发率，其中50例患者的预处理方案采用清髓性方案联合马法兰或噻替哌，为强清髓方案。
强清髓方案组具体情况：
• 50例患者中，32例联合马法兰（110mg/m2），18例患者联合噻替哌（5.0mg/kg-7.5mg/kg）
• 中位年龄3.37岁，其中CR2 43例，CR3 6例，CR4 1例
• 7例患者移植前微小残留病（MRD）阳性，中位数0.04%
• 供者来源：44例为单倍体移植，2例同胞相合移植，4例非血缘移植（其中2例为不全相合）
常规清髓方案组具体情况：
• 208例患者采用清髓方案（不含噻替哌或马法兰）
• 中位年龄8.62岁，其中CR2 177例，CR3 31例
• 20例患者移植前MRD阳性，中位数0.02%
• 供者来源：均为单倍体移植
本研究中位随访时间为50.60个月 (0.43个月-78.00个月)。
研究结果
植活情况：50例强清髓方案患者，白细胞和血小板均植活，植活中位时间分别为+14.5天、+10.0天。
生存与复发结局：
• 移植后5年总生存率 (OS)为86.40%（等于DFS），明显高于对照组（p=0.01）
• 5年复发率为6.30%，低于对照组（p=0.15）
• 5年非复发死亡率 (NRM) 为7.87%，明显低于常规清髓方案组（p=0.04）
移植相关并发症：
• 移植后急性移植物抗宿主病（aGVHD）Ⅲ°-Ⅳ°发生率10.00%，低于对照组（p=0.20）
• 移植后100天内巨细胞病毒（CMV）发生率为38.00%，EB病毒（EBV）发生率为8.00%，虽均低于对照组，但无统计学差异
随访结局：随访期间复发3例，均为骨髓合并髓外复发；共5例死亡，其中2例死于原发病，2例死于感染，1例死于移植物抗宿主病。
研究结论
对于移植前状态≥CR2的儿童、青少年急性淋巴细胞白血病患者，采用强清髓性预处理方案，可明显降低移植后复发率，同时未升高Ⅲ°-Ⅳ° aGVHD发生率与病毒感染发生率，同时可降低非复发死亡率，整体安全性良好。
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