1月12日陆道培医院移植科孙瑞娟主任，为我们带来了题为“儿童急性淋巴细胞白血病移植单中心结果分享”的科普知识讲座。系统而全面的向广大患者介绍了陆道培医院2012年5月-2021年6月儿童移植病例分析及基于GIAC3方案为预处理基础的半相同移植与其他供者来源移植的疗效对比。同时对患者密切关注的问题进行了在线互动答疑。我们也将答疑中的精华汇总如下。
药物剂量会不会影响预后？
Q1：男孩，7岁，2021年1月确诊为急性B淋巴细胞白血病，融合基因TEL阳性，CD13阳性，基因突变检测到一个KRAS基因的Y64Pfs*6位点可能与疾病相关，15天残留为0.14%，评定为中危组，采用2018方案，一疗期间打了一次醅门冬因饮食问题引发了胰腺炎后第二次醅门冬和第四次长春辛地、柔红霉素都没用，直接停疗休息了25天，改用了2008方案，目前打第七疗，2008方案共四针醅门冬，目前只打了三次，准备在第八疗阿糖胞苷补一次门冬，想问问主任：会不会四次门冬剂量太少影响预后？一疗诱导缓解少了一次门冬和长春、柔红会不会对预后有影响？如果四次门冬剂量少后面维持期还有没有机会再补门冬？
孙瑞娟主任：您的第一个问题“会不会四次门冬剂量太少影响预后？”我的回答是如下——化疗效果的评估我们会根据化疗后患者的骨髓形态、免疫残留和融合基因定量来评估化疗是否有效，对于门冬的剂量原则上来讲后期是可以补用的。“一疗诱导缓解少了一次门冬和长春、柔红会不会对预后有影响？”您参考第一个回答就可以。第三个问题“如果四次门冬剂量少后面维持期还有没有机会再补门冬？”——在您胰腺炎没有进一步发展的情况下，是可以继续补用门冬的。
化疗还是移植？
Q2：主任您好，我家儿子是20.8.28确诊了急性淋巴细胞白血病，融合基因mllaf9，采用的是18年的方案，15天mrd＜0.01，33mrd未见异常细胞，现在第三个疗结束，骨穿还未做，像我们这种基因是继续化疗还是移植？
孙瑞娟主任：首先您没有提供给我们mllaf9的基因定量数据，希望后续可以提供给我们参考。如果基因定量是0的话，那么这个病人的评危是维持在中危组的，病人的化疗和移植的长期生存率是相似的，如果基因定量能够持续为0，建议您可以继续化疗2年半左右的时间。如果基因定量不能够达到0，我们希望患者可以通过CAR-T细胞治疗或者加强方案的治疗使基因到0。如果始终不能到0或者在2年半的过程中患者的mrd呈上升趋势，以致于流式检查结果都会高于0.01%，这种情况我们还是建议您做移植。
Q3：男孩，3岁，摔伤导致颅内出血，血小板数值5，血红蛋白67，继发性癫痫。一周后癫痫停止发作，骨穿确诊急性淋巴细胞白血病b系，颅内出血定的中危。19天骨穿残留0.1%，加了一个疗，一共九个培门冬。进入小维持，骨穿残留是0，但骨髓涂片一直没有显示完全缓解，显示的是骨髓增生减低，轻度抑制性骨髓象。之前口服化疗药巯嘌呤，在骨髓重度抑制情况下，随后口服一周地塞米松片，打了两次细胞针，输了一次红细胞。粒细胞一直在减低，涨不起来。期间一直没有吃化疗药，第25天后粒细胞涨到0.77，第29天粒细胞涨至1.07。像这种骨穿残留是0，粒细胞涨的慢，是继续药物化疗，还是需要其他检查？是否需要移植？
孙瑞娟主任：根据描述和提供的报告，我们认为患者对于化疗还是比较敏感的，按照标准治疗来讲，骨髓抑制时间比较长。在未打升白针，粒细胞能在1.0的情况下做骨穿，
病人的残留如果一直能维持在0，那么这样的病人可以拉长化疗间隔，这样对病人感染方面会有很好的控制。“是否需要做移植呢？”患者并不构成高危标准，所以我们会动态观察骨髓流式检查结果，如果结果在任何一个阶段超过0.01%，这样的病人又因为他的骨髓不能耐受很强的化疗，还是推荐去做移植的。
什么情况需要移植？
Q4：急淋B，非高危基因突变不转阴，在什么情况下需要移植?(化疗一年，KRAS突变不转阴)
孙瑞娟主任：首先，我们做移植的标准是患者是一个中高危B急淋，或者是低危B急淋mrd持续不能转阴或呈上升趋势而划分为中高危的升危状态，目前患者这种情况因为基因突变在正常人群中也会存在，它并不是一个恶性肿瘤的高危因素，所以KRAS是动态观察的。最主要的还是要看患者本身的流式检查或融合基因检查，看是否有升高的趋势或不为0。那么我还可以建议您，如果我们没有融合基因异常的话，您可以检测WT1基因的一个改变。
移植后会不会复发？
Q5：没有原始细胞，-7染色体变异，再障转的MDS移植后有复发的说法吗？
孙瑞娟主任：MDS本身属于疾病不稳定状态，我们号称叫做白血病的前期，这样的病人我们建议是做移植的。它不同于再障，再障几乎是没有复发说法的，MDS是和白血病类似是有复发的，不要等到它专为急性白血病了之后不得不接受化疗缓解之后再去做移植。
更多问题解答您可观看孙瑞娟主任直播回放，也可以在文章底部留言区提问，我们会将您的问题收集并转达。（Tips：因为无法对患者面对面进行诊断，不了解患者的具体病情，医生的意见仅作参考，具体治疗方式请咨询主治医生。）
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