ASH 2025丨陆佩华/张弦：基于“自然选择”平台的CD7 CAR-T细胞疗法显著改善复发/难治性CD7阳性血液肿瘤的生存结局

在第67届美国血液学会（ASH）年会上，陆道培医院陆佩华院长、张弦主任展示了一项基于“自然选择”平台的CD7 CAR-T疗法在复发/难治性CD7阳性血液系统恶性肿瘤中的大规模临床研究。该研究成果不仅验证了NS7CAR-T在T-ALL/LBL、AML、MPAL及PTCL中的广泛适用性，也为移植后复发患者提供了创新治疗选择，具有潜在变革性临床价值，为未来治疗策略优化与精准管理提供了重要循证依据。

标题：CD7 CAR-T cell therapy based on “Natural Selection” for the treatment of Relapsed or Refractory CD7-positive Hematologic Malignancies: A large cohort study

中文标题：基于“自然选择”平台的CD7 CAR-T细胞治疗复发/难治性CD7阳性血液系统恶性肿瘤：一项大样本队列研究

第一作者：张弦

通讯作者：陆佩华

研究背景

复发/难治性（R/R）血液系统恶性肿瘤，包括T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴母细胞淋巴瘤（T-ALL/LBL），由于治疗选择有限且临床预后较差，仍是治疗难题。嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法已成为一种有前景的免疫治疗手段。既往研究表明，基于“自然选择”（Natural Selection, NS）平台制备的自体抗CD7 CAR-T细胞（NS7CAR）在R/R T-ALL/LBL及CD7阳性急性髓系白血病（AML）患者中展现出可控的毒性反应和良好的疗效。本研究汇总分析了5项临床试验（注册号：NCT04572308、NCT05626400、NCT04916860、NCT04928105、NCT04938115）中接受NS7CAR-T治疗的CD7阳性血液肿瘤患者的疗效与安全性数据。

研究方法

本研究为一项汇总性队列分析，纳入了在上述临床试验中接受至少一次自体NS7CAR-T细胞输注的R/R CD7阳性血液系统恶性肿瘤患者，观察时间为2020年11月9日至2025年5月21日。系统收集了基线人口学与临床特征、CAR-T细胞剂量及输注后结局。疗效与安全性评估指标包括总体缓解率（ORR）、总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）及不良事件发生率。

研究结果

共纳入334例R/R CD7阳性血液系统恶性肿瘤患者，其中T-ALL 159例（47.6%）、T-LBL 121例（36.2%）、混合表型急性白血病24例（7.2%）、AML 21例（6.3%）、外周T细胞淋巴瘤9例（2.7%）。中位年龄24岁（2–67岁），男性255例（76.3%），女性79例（23.7%）。88例（26.3%）患者为既往移植复发，包括4例二次移植复发。骨髓受累者中，29.8%（79/265）具有≥20%原始细胞。患者接受三种剂量的NS7CAR-T细胞输注，中位剂量为1×10⁶ cells/kg。

截至2025年8月1日，329例可评估患者中ORR为86.3%（284/329），完全缓解/完全缓解伴不完全血液学恢复（CR/CRi）率为84.5%（278/329）。245例（73.4%）患者在CAR-T治疗后接受巩固/挽救性移植，中位间隔57天（28–227天）。中位PFS为547.5天（45–1694天），中位OS为567.5天（45–1694天）。安全性评估显示，细胞因子释放综合征（CRS）发生率为95.8%（320/334），其中85.6%为1-2级，10.2%为≥3级；免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率为3.3%（11/334），其中0.9%为1-2级，2.4%为≥3级。

研究结论

这项大样本汇总队列分析表明，NS7CAR-T疗法在R/R CD7阳性血液系统恶性肿瘤（包括T-ALL/LBL、AML、MPAL及PTCL）患者中展现出极具前景的临床疗效，完全缓解率高达84.5%，且安全性可控。尽管部分患者出现≥3级CRS或ICANS，但其整体反应率与生存结局均十分突出，提示NS7CAR-T有望成为R/R CD7阳性血液肿瘤患者（包括移植后复发者）的一种变革性治疗选择。