曹星玉主任：精准分层，优化方案——骨髓增生异常综合征造血干细胞移植的策略与进展

编者按：燕赵汇贤才，十四载守初心。2026年8月21日，“第十四届陆道培血液病学术大会”于河北燕达陆道培医院盛大开幕。历经十四载学术积淀，本届大会聚焦造血干细胞移植、细胞免疫治疗、血液病精准诊疗等前沿议题，汇聚国内血液领域专家学者共探学科发展，是推动我国血液病诊疗事业进步的重要学术平台。会议期间，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀陆道培医院曹星玉主任接受专访，围绕骨髓增生异常肿瘤（MDS）的移植治疗地位、移植时机决策、预处理方案进展与复发防控等临床话题分享专业见解。

您在本次大会上分享的是“MDS的造血干细胞移植”。请您介绍一下，当前造血干细胞移植在MDS治疗中的地位如何？哪些MDS患者最适合接受移植？

MDS是一类传统化疗与常规治疗无法实现治愈的疾病，造血干细胞移植仍是目前唯一能够治愈MDS的治疗手段。但造血干细胞移植本身存在一定治疗风险，对于低危、中低危的MDS患者而言，将移植作为一线治疗并不能使其获益。而中高危、高危以及极高危的MDS患者，可从造血干细胞移植中获得明确的生存获益，是移植治疗的适宜人群。

MDS患者移植的时机选择（早期vs推迟）一直是临床争议的焦点。您如何平衡疾病进展风险和移植相关并发症风险？哪些因素会影响移植时机的决策？

这个问题的核心与移植适应症的判断逻辑一致，临床医生始终需要在治疗获益与治疗风险之间寻找平衡。临床上可通过分子国际预后评分系统（IPSS-M）对患者进行风险分层，评估为中高危、高危、极高危的患者，具备造血干细胞移植指征，能够从移植中获益。但具备指征不代表可立即启动移植，还需进行全面的综合评估，包括移植前对患者的脏器功能、活动状态指数等进行评测，只有患者的脏器功能等基础状态达到移植的最低标准时，才可实施造血干细胞移植。

在MDS移植中，预处理方案的选择和移植后维持治疗方面近年来有哪些进展？如何降低移植后的复发率？

MDS有其鲜明的疾病特点，首先是中位发病年龄偏高，国外数据显示中位发病年龄为70岁，国内也达到60余岁。因此这部分患者普遍存在脏器功能偏弱的情况，因此即使具备移植指征，也需要先评估患者的身体耐受情况。在耐受前提下，移植预处理主要有两大方向：标准清髓方案与减低强度预处理方案。目前已有前瞻性临床试验证实，对于体力状态既可耐受减低强度预处理、也可耐受标准清髓预处理的患者，接受清髓预处理后的移植复发风险更低，因此这类患者仍首选清髓预处理方案，以降低移植后复发风险。对于无法耐受标准清髓方案的患者，则选择减低强度预处理方案。现有研究对比显示，马法兰联合氟达拉滨的预处理方案可降低复发率，但移植相关非复发死亡风险有所升高；白消安（BU）联合氟达拉滨的方案安全性更优，两种策略的整体预后相近，临床可根据患者的复发风险与耐受情况个体化选择。此外，目前也有新型预处理方案正在探索中，例如在预处理过程中加入地西他滨、维奈克拉等药物，现有初步数据显示这类方案可改善患者预后。