EBMT 2025丨张建平主任团队：谁更胜一筹？URCB与HID在儿童再障移植中的供者选择之争

2025年3月30日至4月2日，第51届欧洲血液与骨髓移植学会年会（EBMT 2025）在意大利佛罗伦萨隆重召开。作为血液学领域极具影响力的国际盛会，本届大会吸引了全球五千余名专家学者参与，共同探讨造血干细胞移植与细胞治疗的前沿进展。在本届大会上，我国陆道培医院张建平主任团队的一项临床研究（摘要号：B010）成功入选大会摘要。该研究聚焦于儿童再生障碍性贫血（AA）的异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）治疗，比较了非血缘脐带血供者（URCB）与单倍型亲缘供者（HID）移植两种替代供者的长期疗效与安全性差异，为儿童AA患者的供体选择策略提供了循证依据。本刊特邀张建平主任与广大同道分享该项研究成果及其临床意义。

摘要号：B01

英文标题：Comparison of HSCT Outcomes Between Unrelated Cord Blood Donors and Haploidentical Donors for Pediatric Aplastic Anemia Treatment

中文标题：非血缘脐带血供者（URCB）与单倍型亲缘供者（HID）作为替代供者进行造血干细胞移植（Allo-HSCT）治疗儿童再生障碍性贫血（AA）的对比结果

原文链接：https://ebmt2025.abstractserver.com/program/#/details/presentations/2184

研究目的

大量研究支持Allo-HSCT一线治疗儿童重症再生障碍性贫血（SAA）可有效改善患者预后。若无同胞全相合供者（MSD）及非血缘供者（URD）配型，可选择HID和URCB作为替代供者。然而，鲜有研究对比HID与URCB移植治疗AA的疗效。基于此，本研究旨在比较HID与URCB造血干细胞移植治疗AA的临床结果。

研究方法

本研究回顾性分析了2012年6月1日至2023年12月1日在河北燕达陆道培医院和北京陆道培医院接受HID及URCB移植治疗的儿童AA患者，主要观察其总生存（OS）、无移植物抗宿主病（GVHD）/无复发生存（GFFS）、急性移植物抗宿主病（aGVHD）/慢性移植物抗宿主病（cGVHD）、巨细胞病毒（CMV）/EB病毒（EBV）发生率、血栓性微血管病（TMA）、移植后淋巴细胞增殖性疾病（PTLD）等发生率。

研究结果

本研究共纳入238例患儿，包括重型/极重型再生障碍性贫血（SAA/VSAA）、输血依赖型非重型再生障碍性贫血（TD-NSAA）及再生障碍性贫血-阵发性睡眠性血红蛋白尿综合征（AA-PNH）三种类型。将其分为两组：HID组183例，URCB组55例。两组在基线特征（性别、诊断分组、既往ATG治疗史）均无统计学差异。HID组更多接受全身放疗（TBI）和抗人T淋巴细胞兔免疫球蛋白（ATLG）（表1）。

238例患者中，原发性移植物功能衰竭（PGF）8例，HID 4例（2.18%），URCB 4例（7.27%）。血小板衰竭20例（含8例PGF），HID 11例（6%），URCB 9例（16.4%）。评估了230例患者的粒细胞植入情况，中位植入时间HID 13.0天（12.0，15.0）vs. URCB 16.0 天（14.0，21.0），P<0.001；评估了218例患者的血小板植入情况，中位植入时间HID 13 天（11.0，17.0）vs. URCB 29.0 天（20.8，34.0），P< 0.001。OS中位随访42个月（20.2-65），5年OS方面：HID 76.6%（0.70-0.83）vs. URCB 83.2%（0.72-0.94），P=0.33（图1）。