CAR-T专题 | 一例移植后复发的多发性骨髓瘤通过CAR-T临床试验获得完全缓解！

导读：

近年来，由于蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂以及单克隆抗体等新药的问世，多发性骨髓瘤（MM）的治疗取得了很大的进展，但仍有不少骨髓瘤患者在多线治疗后出现复发或者耐药。复发/难治是MM目前面临的主要难题。

外院确诊为多发性骨髓瘤，移植后复发，疾病进展

某男性患者58岁，于2017年10月在外院确诊为多发性骨髓瘤IgG-κ型，TP53基因突变（+），染色体t(4;14)异常，给予BCD化疗方案4疗程后，达VGPR（非常好的部分缓解）。

2018年1月3日，行子供父异基因造血干细胞移植，1年2个月后复发。后经过VRD、RD、IRD，DARA+KRD等化疗药物治疗后，病情一直反复。

2021年1月，再次复发，检查发现，骨髓FISH：RB1(+)，P53(缺失）、CKS1B（1q21）（+）、D13S319（+）。再次予盐酸多柔比星脂质体+selinexor治疗后，未达到缓解，疾病进展。

病理报告为极为罕见的“间变性浆细胞瘤”，恶性程度极高

2021年10月9日，患者转入我院，完善相关检查，评估病情：

血液检查：M蛋白阳性，占总蛋白20.3%；

PET-CT：提示周身骨质广泛浸润（见下图）；

骨髓活检：可见弥漫异型浆细胞浸润，诊断为间变性浆细胞瘤。

后患者病情进展迅速，全身骨痛，皮肤麻木平面逐渐上升，2周内出现双下肢瘫痪，大小便失禁。MRI检查发现，患者脊髓内多发肿瘤浸润，压迫神经。

入院前PET-CT检查

病理诊断报告

诊治难点：

病理报告诊断为极罕见的“间变性浆细胞瘤”，恶性程度极高。患者已应用过所有目前国内、国外能拿到的治疗骨髓瘤可能有效的药物，并且已进行过异基因造血干细胞移植，病情依旧进展，除进行CAR-T临床试验外，已无药可用，然而即使进行BCMA CAR-T也无法保证有效，且风险极高。

经与患者及家属反复商量后，患者决心入组我院BCMA CAR-T临床试验。2021年10月，经FC预处理后，患者输注BCMA CAR-T细胞，输注后，患者病情基本稳定，除发热、恶心、全身酸痛外，无严重毒副反应出现。

CAR-T后PET-CT检查结果

2021年11月30日，回输1个月后，评估达到PR（部分缓解）。

后续进展：

后患者多次复查血液及骨穿，病情持续好转。患者经过积极锻炼，下肢瘫痪情况也逐渐好转，已经可以正常行走。

目前，患者回输BCMA CAR-T细胞后4个月，2022年2月16日在当地医院复查，体内仍未见活动性病灶，疾病评估为CR（完全缓解）。患者自己表示身体感觉良好，生活质量未受影响。

通过入组我院BCMA CAR-T治疗MM的临床试验和医护们的不懈努力，这位移植后复发的多发性骨髓瘤的患者，获得完全缓解！

结语：

中国CAR-T临床试验的研究已经走在了世界前列，陆道培医院作为全国开展CAR-T临床试验入组血液病患者数量最大的中心之一，积累了丰富的临床经验，相信将来会有越来越多的骨髓瘤患者从中受益。