道培科普 | 陆道培医院刘德琰主任做客“人民好医生”讲解血液病常识

编者按：

日前，陆道培医院陆佩华院长、骨髓移植科刘德琰主任做客“人民网-人民好医生”。陆佩华院长介绍了陆道培医疗集团的发展历程和疫情期间医院医疗工作的开展情况。刘德琰主任在线回答了恶性血液疾病的诊断、治疗以及陆道培医院的医疗特色等相关问题。我们将刘德琰主任的科普部分整理成文字发布，以便让更多血液病患者（家属）受益。

01血液肿瘤中常见的有哪几种肿瘤？发病率和死亡率如何？

按世界卫生组织WHO分类标准，血液肿瘤主要分为髓系肿瘤和淋巴组织肿瘤，通俗来讲可分为白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、组织及树突细胞肿瘤等。流行病学资料显示我国白血病发病率为2.76/10万人，在男性和女性中分别排第6和7位，青少年中排第1位。淋巴瘤发病率4.6/10万，死亡率为3.83/10万人。骨髓瘤发病率1.03/10万，死亡率0.67/10万。

02常见的血液肿瘤在疾病初期可能会有哪些症状需要警惕？

血液肿瘤常见的初期症状包括：感染（免疫力低下经常感冒、发热）、贫血症状（面色苍白、乏力、活动后无力）、鼻腔牙龈口腔出血或女性月经量增多、淋巴结肿大和骨骼疼痛等。

03对于大众来说，常规体检的哪些检查来可以对这些血液肿瘤进行筛查？

血液肿瘤早期的常规筛查包括血常规，外周血分类及免疫球蛋白定量。定期腹部超声、X线等体检项目，也可以发现淋巴结、肝脾肿大、骨质破坏等血液肿瘤表现。

04血液肿瘤不是实体瘤，它的治疗方式和实体瘤有哪些区别吗？

白血病治疗方式主要以联合化疗为主，结合基因靶向药物、细胞免疫疗法等，但大部分白血病需要行造血干细胞移植才有可能治愈。实体瘤通常指有形瘤，疾病早期以手术切除为主，如果分期晚或者有转移，需结合放疗和化疗。淋巴瘤属于实体瘤，治疗上以放化疗为主，对于高侵袭性的可以自体造血干细胞移植。

05当前血液肿瘤的主要治疗手段有哪些？

目前血液肿瘤治疗方式主要是：化疗、放射治疗、基因靶向药物、单克隆抗体类药物、细胞免疫疗法等。自体或异体造血干细胞移植是唯一有可能治愈该病的手段。

06在提到血液肿瘤，经常会听说骨髓移植，那什么是骨髓移植？适合哪些疾病？骨髓移植有哪些分类？

骨髓移植也称“造血干细胞移植”，是指通过超大剂量的放化疗预处理，最大程度清髓及杀伤白血病细胞，然后将健康人或自身无肿瘤污染的造血干细胞移植给患者，重建其造血和免疫系统的过程。可以治疗恶性血液病如急性白血病、慢性白血病急变期、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤，和非恶性血液病如先天性免疫缺陷病、先天性代谢性疾病、再生障碍性贫血等疾病。根据造血干细胞来源可以分为自体、异体造血干细胞移植。也可根据干细胞的种类分为骨髓移植、外周血干细胞移植、脐血移植。还可以根据供者来源分为同胞全相合、亲缘半相合、非血缘造血干细胞移植。

07现在还会发生患者找不到合适的供者的情况吗？

国内以陆道培院士、纪树荃教授、黄晓军教授等学者为核心的医疗团队，历经近20余年不断科研和实践，开创和发展了半相合造血干细胞移植技术，目前显示出和同胞全合、非血缘全合造血干细胞移植相同的疗效。目前陆道培医疗集团上千例移植，70%为半相合移植。几乎可以实现所有白血病患者均可以找到供者进行移植。

08全相合移植和半相合移植（异基因移植）对于患者的预后有差别吗？

患者移植前疾病状态决定移植预后，与供者是否为全相合无相关性。最新的研究显示在特殊疾病状态的患者中，半相合复发率低于全相合。

09异基因移植对患者和供者有哪些要求？比如年龄，身体健康程度等。供者在父母和兄弟姐们中的选择是否有优先顺序？

移植前均需进行供患者查体工作。患者尽可能达到疾病缓解、微小残留病转阴，不能有严重的器官功能障碍及活动性感染。供者不能有传染性疾病、肿瘤以及免疫系统疾病等。第一顺位考虑的是HLA配型结果，相合程度最高的、年轻、男性，DSA阴性，血型相合，优先选择。

10供者捐献了造血干细胞后，对自身的健康可能会有哪些影响？

供者进行G-CSF（动员剂）动员、采髓、采集干细胞均有轻微不适症状。但未有重大并发症发生，亦不会对供者身体健康造成损害。

11具体的造血干细胞移植过程是怎样的？

患者首先进移植舱-百级层流病房，接受预处理，同时供者进行G-CSF动员干细胞，预处理结束后，进行供者干细胞采集工作，输注给患者，等待造血干细胞归巢植活。期间预防感染、出血、GVHD等各种并发症。

12血液肿瘤患者自身免疫力就比较低下，在进行移植的过程中及移植后，会有很大程度出现并发症，一般的并发症分为哪几类？是否有预防方法？

异基因造血干细胞移植早期并发症包括：感染、出血、膀胱炎、脏器功能损害等。植活后主要并发症为移植物抗宿主病（GVHD）、病毒再激活、出血性膀胱炎、血栓性微血管病（TMA）等。我们从进层流病房开始就会预防性采用抗感染、抗病毒、保护器官功能、碱化、水化等各种预防措施。造血干细胞移植（HSCT）后期并发症管理决定移植后患者生存，尤其以GVHD的预防和治疗最为关键。我们会采取ATG（抗胸腺细胞球蛋白）去T细胞，第三方细胞，环孢菌素（CsA）、霉酚酸酯（MMF）、甲氨蝶呤（MTX）等预防。预防措施只是尽可能减少并发症的发生，但不能完全避免。

13目前很多癌症的治疗都在强调“个体化治疗”，那么血液肿瘤的治疗目前是否也是这个方向？

国内外血液肿瘤治疗指南不断更新，在这些原则下，个体化、精准化治疗很关键。尤其目前基因测序大行其道，患者存在个体性差异的基因突变或异常，选择合适的靶向药物或抗体类药物，联合化疗会起到事半功倍的效果。

14这些常见血液肿瘤的复发风险有多大？若患者复发，临床有哪些治疗手段？

除WHO规定的少数预后很好的白血病类型，大部分白血病患者，单纯依靠化疗5年无病生存率低于30-40%，大部分都是死于白血病复发。目前针对复发白血病的治疗手段有限，总体缓解率40%左右，所以要在疾病早期评估预后分层治疗，尽早进行移植。当然随着医疗技术的发展，新的靶向药物、细胞免疫疗法等不断开发并应用于临床，如CAR-T免疫疗法在治疗复发B急淋方面取得了举世瞩目的效果。

15近年来肿瘤免疫治疗被提及的比较多，那血液肿瘤治疗目前是否也可以用这种疗法？

血液肿瘤的免疫治疗其实一直都是走在前沿的，如早期IL2、IL12等细胞因子的体内应用、体外细胞因子刺激活化的T、NK等免疫细胞治疗、肿瘤抗原的免疫治疗、间充质细胞治疗等促进了免疫治疗的发展。尤其近年来分子生物学进展，使得人类基因改造技术应用于细胞免疫治疗，突破了常规免疫限制性，并取得划时代的意义。

16针对血液肿瘤治疗目前国外有哪些最新的治疗方式？如CAR-T疗法是一个什么样的疗法？有什么特点？是否在咱们医院做过相关的临床试验？

目前国内外最热门的研究就是CAR-T治疗，并进一步扩展到双靶点CAR-T、TCR-T、CAR-NK等。目前除了对B急淋取得非常好的效果，正在对髓系白血病、T细胞疾病、淋巴瘤、骨髓瘤等开展更多的临床实践。陆道培医院是国内最早进行CAR-T临床试验的医疗机构之一目前已经累积开展900余例，缓解率达到90%。

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