


编者按:燕赵汇贤才,十四载守初心。2026年8月21日,“第十四届陆道培血液病学术大会”于河北燕达陆道培医院盛大开幕。历经十四载学术积淀,本届大会聚焦造血干细胞移植、细胞免疫治疗、血液病精准诊疗等前沿议题,汇聚国内血液领域专家学者共探学科发展,是推动我国血液病诊疗事业进步的重要学术平台。会议期间,《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀河北燕达陆道培医院何九江医生接受专访,围绕维奈克拉在急性髓系白血病(AML)中的治疗地位、真实世界应用挑战与未来发展方向等临床热点分享专业见解,为AML规范化诊疗提供思路与参考。
请您介绍一下,维奈克拉在AML治疗中的地位如何?哪些患者最适合使用维奈克拉?
进入靶向治疗时代后,以维奈克拉为基础的联合方案重塑了不耐受强化诱导化疗AML患者的一线治疗格局,目前已成为该人群的一线标准治疗方案。既往老年、体弱、合并基础疾病的AML患者治疗选择十分有限,整体预后较差。维奈克拉联合去甲基化药物的方案,可显著提升患者缓解率、延长总生存期,同时改善患者生活质量。与此同时,大量真实世界研究也在不断拓展维奈克拉的应用边界,其在适合强化疗人群、复发难治人群中的探索也在持续推进。整体而言,维奈克拉已成为AML治疗领域的基石性药物。
在适用人群方面,主要覆盖三类患者:
第一类是不耐受高强度化疗的成人初治AML患者,尤其适用于老年、脏器功能较差、体能状态不佳的人群;
第二类是携带NPM1、IDH1、IDH2等突变、预期疗效优异的患者,也可选择维奈克拉为基础的方案;
第三类是既往未使用过维奈克拉的复发难治患者,经评估后也可接受相应治疗。
在临床实践中,最终仍需结合患者的合并症、治疗目标等情况进行综合评估,制定个体化治疗方案。
在真实世界临床实践中,维奈克拉的应用面临哪些挑战?专家建议提供了哪些指导?
真实世界中,维奈克拉的临床应用主要存在三大核心挑战:
第一是联合方案的选择尚不统一。一线治疗方案已有明确共识,但复发难治人群、存在特殊并发症或携带不同基因突变患者的最优搭配尚未形成统一标准,各中心在用药剂量、疗程、巩固维持策略方面的差异较大,是当前亟待探索的方向。
第二是不良反应的管理。主要问题为长期骨髓抑制,进而相应升高感染与出血风险;同时血细胞恢复速度较慢,治疗重启的时机与方案需要谨慎权衡。此外,化疗相关的肿瘤溶解综合征、胃肠道反应、肝肾功能异常等带来的用药调整问题,也是临床需要应对的挑战。
第三是耐药问题。原发耐药或复发后耐药在临床中并不少见,且耐药机制复杂;一旦出现耐药,目前尚缺乏统一的挽救性治疗方案。
针对上述挑战,相关专家建议也给出了落地性的指导:一是分层推荐不同人群的联合方案,规范疗程与剂量调整原则;二是明确骨髓抑制、肿瘤溶解综合征的防控标准,制定药物暂停、减量及重启的标准化流程,平衡疗效与安全性;三是梳理耐药后的可选治疗路径,推荐耐药后复测相关基因,制定个体化挽救方案,同时强调微小残留病(MRD)监测,提升复发预警能力。
您对维奈克拉在AML中的未来应用有何展望?联合治疗策略和耐药后管理是未来的重点方向吗?
维奈克拉在AML领域的应用前景十分广阔,联合方案优化与耐药后管理是未来两大核心探索方向。
在联合方案层面,治疗选择将不再局限于维奈克拉联合去甲基化药物的经典组合。更多新型靶向药物、免疫药物的联合应用,将进一步提升缓解深度、提高MRD转阴率,帮助更多患者成功桥接移植。同时,其应用场景也将进一步拓展,包括向适合化疗人群的一线治疗延伸、向缓解后的维持治疗阶段延伸;疗效预测标志物的探索,也将助力实现更精准的分层治疗。
在耐药管理层面,耐药患者的预后普遍较差,后续需要进一步解析耐药机制,研发新一代可克服耐药的药物,建立标准化的耐药管理路径,同时探索复发早期的预警监测手段。
除此之外,老年患者的个体化给药策略、长期真实世界数据的随访积累、患者生活质量的全程管理,也都是值得重点关注的方向。相信随着更多循证医学证据的积累与诊疗共识的更新,维奈克拉的临床应用将更加规范,最终造福更多AML患者。