EHA 2026丨周葭蕤/王静宇：CAR-T序贯移植治疗成人TCF3-PBX1阳性急性淋巴细胞白血病的效果分析

编者按：2026年欧洲血液学会年会（EHA 2026）于6月11日至14日在瑞典斯德哥尔摩盛大召开。作为全球血液学领域最具影响力的学术盛会，大会汇聚世界顶尖专家，采用线上线下相结合的形式，集中呈现血液学基础研究、转化医学及临床诊疗领域的最新突破与前沿进展。

在本届大会上，陆道培医院移植科周葭蕤主任、王静宇医生团队聚焦于成人TCF3::PBX1阳性急性淋巴细胞白血病（ALL）这一难治性亚型，深入探讨了CAR-T细胞治疗桥接异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的临床价值。该研究特别关注了CAR-T输注频率对移植预后的影响，为优化复发/难治性患者的治疗策略提供了重要的循证依据。

研究简介

标题：Efficacy of CAR-T Bridging to Allo-HSCT in Adult TCF3::PBX1+ ALL: Impact of Infusion Frequency

中文标题：CAR-T桥接异基因造血干细胞移植治疗成人TCF3::PBX1阳性急性淋巴细胞白血病的疗效：输注频率的影响

第一作者：王静宇

通信作者：周葭蕤

研究背景

TCF3::PBX1（E2A-PBX1）融合基因是前体B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）常见细胞遗传学异常，约占儿童B-ALL的5%~6%，成人B-ALL中约占3%。该亚型具有高危ALL的临床特征，是重要的不良预后因素，常规化疗早期完全缓解（CR）率高，但易复发，远期预后差，仅造血干细胞移植能提高患者生存率。

CAR-T细胞治疗在难治复发性B-ALL中获得较高的缓解率，但累积复发率高达20%~70%，需要巩固治疗以获得持久的缓解。异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是CAR-T治疗后常用的巩固治疗方法之一。但由于HSCT后移植相关并发症较多，抵消了对复发率降低的获益。因此，目前CAR-T治疗后是否需巩固allo-HSCT仍有争议。

研究方法

回顾性分析2013年11月至2025年1月河北燕达陆道培医院和北京陆道培医院行异基因造血干细胞移植的49例成人TCF3-PBX1阳性ALL患者。根据移植前是否接受CAR-T治疗分为CAR-T组（n=29）和非CAR-T组（n=20），CAR-T组进一步分为单次CAR-T亚组（n=23）和多次CAR-T亚组（n=6，≥2次）。比较各组基线特征、植入情况、移植物抗宿主病（GVHD）、复发率及总生存率（OS）。采用Kaplan-Meier法计算生存率，Log-rank检验比较组间差异，Fisher精确检验或卡方检验比较分类变量。

研究结果

CAR-T组多为复发/难治（R/R）患者，与非CAR-T组相比，CR2/CR3占比分别为86.2%和10.0%（P<0.001）。两组急性GVHD（aGVHD）发生率相似（44.8% vs 50.0%，P=0.728）。单次CAR-T亚组1年OS为68.5%，而多次CAR-T亚组预后极差，所有患者均于移植后1年内死亡（1年OS 0%，中位OS 4.2个月）。CAR-T组死亡患者中，主要死因为感染（42.9%）和复发（21.4%）。

研究结论

CAR-T序贯allo-HSCT是R/R TCF3-PBX1阳性ALL的有效挽救策略，单次CAR-T序贯移植可获得良好生存且可能降低慢性移植物抗宿主病（cGVHD）风险，二次移植不是独立的危险因素，多次CAR-T治疗与极高的移植相关死亡率密切相关，提示反复CAR-T可能导致严重的免疫损伤或造血微环境破坏，对此类患者应充分评估既往CAR-T治疗次数及免疫状态，谨慎决定是否行allo-HSCT。