2018年10月,66岁的Cinty在意大利被确诊为“多发性骨髓瘤,λ轻链型,ISS分期I期”。随后,接受了4个周期的VTD方案(硼替佐米+沙利度胺+地塞米松)化疗,期间出现锁骨外侧三分之一处骨折以及周围神经病。
为了得到更彻底有效的治疗,Cinty分别在2019年5月、2019年11月接受了2次自体干细胞移植,在病情得到完全缓解后,一直通过口服来那度胺进行维持治疗。
然而,好景不长,2020年8月,Cinty复查PET/CT时发现:出现新骨质破坏,血清游离轻链迅速增加。骨穿结果提示疾病进展,同时骨髓FISH检查结果显示:t(11;14),为新的细胞遗传学异常。
2020年9月,在接受了4个周期的DVD方案(Daratumumab+硼替佐米+地塞米松)化疗后,经过评估,Cinty的病情没有得到控制,并且出现进展。改换化疗方案PCd(泊马度胺+环磷酰胺+地塞米松)3个周期后,Cinty的骨痛症状仍然没有好转,并且活动后双下肢水肿加重。
在经历了多次化疗以及两次自体造血干细胞移植后,Cinty此时已对多种国际公认有效的药物出现耐药,同时疾病进展。
通过网络获悉,陆道培医院开展的CAR-T临床试验对治疗多发性骨髓瘤效果好,Cinty申请意大利大使馆给以特批签证,2021年3月只身来到中国。隔离一个月后,在我院国际中心同事陪伴下,于2021年4月22日入住燕达陆道培医院,期望入组我院的BCMA CAR-T临床试验。
入院查体时发现Cinty双下肢水肿严重,背部疼痛需止疼药维持,在完善一系列相关检查后,重新评估病情:
24小时尿蛋白定量检测:202(mg/d)↑;
血清游离轻链κ型:FLC-κ1.76mg/L,FLC-λ416mg/L↑,κ/λ0.004(0.3-1.56));
骨髓幼稚浆细胞占27%,部分表达CD269(BCMA,50.7%);
PET/CT:多发骨质密度减低,右侧髂骨和肋骨有高代谢肿瘤活性残留,部分骨质合并病理性骨折。
2021年5月,经FC化疗预处理后,我院给Cinty输注BCMA CAR-T细胞,输注后他的生命体征平稳,除低热外没有其他明显副反应。Cinty的双下肢水肿逐渐消退,同时欣喜地发现自己的身体状态逐渐好转。
CAR-T后1个月,Cinty检查结果显示:
24小时尿蛋白定量检测:尿蛋白定量50(mg/d),较入院时明显减少;
血清:FLC-κ4.58mg/L,FLC-λ0.61mg/L;
骨髓评估:未见明显浆细胞;
临床评估为CR(完全缓解)。
Cinty与张弦主任(左图)及团队医生(右图)合影
在短短一个月内取得的如此神奇的疗效,已经具备出院条件,Cinty本人非常满意,轻松愉快地在北京短暂游玩后回国。目前Cinty回到意大利已经8个月,身体状态依然很好,背痛及双下肢水肿的症状完全消失。他在万里之遥表示对燕达陆道培医院,特别是医院血液一病区张弦主任团队深厚的感谢之情。
根据目前国内国际BCMA CAR-T临床试验相关数据显示,对于罹患骨髓瘤的患者,如果CAR-T有效,临床检查结果会在3-6月内越来越好,持续缓解时间在1年以上。这是陆道培医疗团队通过BCMA CAR-T临床试验,治疗多发性骨髓瘤的众多患者中,再次取得成功的一个病例。
事实证明,对三线以上的治疗方案耐药、以及自体移植后的骨髓瘤患者来说,入组BCMA CAR-T临床试验行之有效。
我们深知,在CAR-T领域的临床研究任重而道远。你永远可以相信道培”——陆道培医疗团队将一如既往地发扬道培精神,为每一位患者提供高质量有温度的医疗服务。