近年来，儿童血液病受到越来越广泛的关注，哪些血液病患儿需要接受造血干细胞移植治疗？移植的佳时机又是什么？让我们一起来看看陆道培医院造血干细胞移植科（儿童）孙瑞娟主任怎么说。
一、移植适应证
1.恶性血液病
急性髓性白血病（AML）；急性淋巴细胞白血病（ALL）；骨髓增生异常综合征及骨髓增殖性疾病（MDS/MPN）；淋巴瘤（HD，NHL）；慢性髓性白血病（CML）。
2.造血及免疫缺陷病
再生障碍性贫血（获得性、先天性：范可尼贫血、先天性角化不良等）；先天性或EB病毒相关的噬血细胞综合征；先天免疫缺陷症（SCID、Bruton氏病、WAS等)；遗传性血红蛋白病（地中海贫血等）。
二、移植时机
1.急性髓性白血病移植时机
复发的AML第2次血液学缓解后；难治/复发；预后中等（中危）第1次血液学缓解（有适合的同胞相合或非血缘供者）；预后差（高危）第1次血液学缓解。
2.急性淋巴细胞白血病移植时机
高危患儿第1次血液学缓解，巩固强化2-3疗程；复发的患儿第2次血液学缓解，巩固0-1疗程；血液学缓解期，MRD持续高水平。
3.骨髓增生异常综合征移植时机
疾病确诊后尽早行异基因造血干细胞移植。
4.淋巴瘤移植时机
儿童非霍奇金淋巴瘤及霍奇金淋巴瘤对放化疗极敏感，难治、复发的淋巴瘤尽早行移植。
5.慢性髓性白血病移植时机
TKI药物会影响儿童的生长发育，故慢性期患儿建议有同胞相合或适合的非血缘供者时；加速期和急变期患儿在应用TKI或/和化疗后再次达到慢性期时；TKI药物治疗无效。
6.噬血细胞综合征移植时机
经HLH-2008方案化疗后进入平台期，化疗8周后、40周前，一旦诊断就开始着手移植相关事宜。
7.遗传性骨髓衰竭疾病（范可尼贫血、先天性角化不良）移植时机
严重的骨髓衰竭表现；有向MDS、AML转化倾向；输血依赖。
8.再生障碍性贫血移植时机
（极）重型再生障碍性贫血；内科保守治疗失败；ATG治疗3-6个月无效；输血依赖。
毕业于西安交通大学医学院。2001-2003年在北京市西城区德外医院血液科工作。2003-2008年在北京市道培医院移植科工作。2008-2013任北京市道培医院儿童移植科主治医师。2013-2015年任河北燕达医院陆道培血液肿瘤中心移植科主治医师。2015年8月起任河北燕达陆道培医院移植科副主任医师。
2014年在中华儿科杂志发表《异基因造血干细胞移植术治疗噬血细胞综合征》。2014、2015年APBMT分会发言。2016年EBMT墙报展示。
从事儿童造血干细胞移植临床工作8年余。对移植后急、慢性GVHD、重症感染等合并症有成功救治经验。成功参与完成国内首例自体脐血治疗儿童重型再生障碍性贫血。成功参与完成国内首例XIAP相关性噬血细胞综合征患儿的移植，以及3例半相同噬血细胞综合征的干细胞移植。成功完成5例先天性角化不良征的干细胞移植。
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