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骨髓增生异常综合征(MDS)

骨髓增生异常综合征(MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病,特点是髓系细胞发育异常,表现为无效造血,难治性血细胞减少,有较高风险向急性髓系白血病转化。

MDS 的诊断需满足两个必要条件和一个确定条件,必要条件为:1.持续一系或多系血细胞减少,血红蛋白小于110g/L,中性粒细胞<1.5*109/L,血小板小于100*109/L,2,排除其他可以导致血细胞减少和发育异常的造血和非造血系统疾病。

确定条件为:

1.发育异常:异常细胞比例>15%.

2.环形铁粒幼红细胞占有核红细胞>15%.

3.原始细胞比例5-19%。

4.MDS常见染色体异常。

MDS的分型按照2008WHO方案分为:

1.难治性血细胞减少伴单系发育异常(RCUD):RA,RN,RT.

2.难治性贫血伴环形铁粒幼细胞红细胞(RARS).

3.难治性贫血伴原始细胞增多-1(RAEB-1).

4.难治性贫血伴原始细胞增多2(RAEB-2)。

5.MDS-未分类(MDS-U).

6.MDS伴单纯5q-。

MDS的治疗预后分组很重要,目前主要按照2012年修订的IPSS-R评分系统,根据骨髓原始细胞比例,染色体核型,血细胞减少系列三方面积分累加,极低危;<=1.5分,低危:1.5-3分,中危:>3-4.5分,高危>4.5-6分,极高危>6分。

MDS患者自然病程和预后差异性很大,治疗宜个体化。根据MDS的预后系统分为两组:相对低危组:IPSS-R-极低危组,低危组和中危组;相对高危组:IPSS-R高危,极高危组。低危组治疗的目标是改善造血,提高生活质量,而高危组是延缓疾病进展,延长生存期和治愈。治疗还根据患者体能状况,发病年龄,血清铁蛋白水平,LDH水平。

对于年龄小于65岁,有不良预后核型,或原始细胞比例持续增高,药物治疗反应欠佳的中危组及所有高危组MDS患者,异基因造血干细胞移植是唯一可能根治的方法。目前国际上包括NCCN指南推荐国际预后积分系统中危-2及高危MDS患者尽早行异基因造血干细胞移植,对于中危-1患者国内外尚无同意结论。同胞相合移植是首选的移植方式,但部分患者缺乏同胞相合供者,替代供者可以选择无关供者和半相合供者。我院回顾了连续14年进行的异基因造血干细胞移植167例高危MDS研究发现,5年累积无病生存率为67.8%,半相同造血干细胞移植与同胞全相合,非血缘无关供者移植效果相似。移植后复发死亡相关的因素与患者移植前的病程时间密切相关,病程大于12个月总体生存率明显降低,因此中高危MDS患者一经确诊应尽早进行异基因造血干细胞移植。

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